После трех десятилетий надежд, побед и поражений генная терапия — процесс лечения болезней путем изменения ДНК — превратился из научной фантастики в реальность современной медицины. Генная терапия — это новая эпоха развития медицины.
На страницах журнала Science от 12 января содержится подробный обзор ключевых событий, заложивших основы генной терапии.
Генная терапия — это новая эпоха развития медицины
Доктор Синтия Данбар (Cynthia Dunbar), научный сотрудник отделения гематологии Национального института сердца, легких и крови США, вместе со своими коллегами поведала о новых возможностях редактирования генома и примерах из клинической практики.
По мнению американских врачей, современные технологии, включая CRISPR / Cas9, в ближайшие годы превратят генотерапию из дорогостоящего экспериментального метода в повседневную реальность.
Генная терапия предполагает введение в клетки больного генетического материала для компенсации или исправления функций мутантных / отсутствующих генов. Так, если «больной» ген нарушает синтез важного белка, генная терапия навсегда исправляет данный дефект. Инновационный метод впервые в истории человечества позволил избавить целые семьи от болезней, передававшихся в поколениях.
Современные возможности генной терапии
Авторы сосредоточили внимание на технологиях, дающих наилучшие результаты в генотерапии:
- Непосредственное введение in vivo вирусных векторов или использование вирусов для доставки терапевтических генов в клетки человека (чаще всего аденовирусный вектор).
- Введение генетически модифицированных стволовых клеток костного мозга, которые должны размножиться в организме больного, со временем заменив дефектные клетки.
Первоначально создаваемая исключительно против наследственных заболеваний, в настоящее время генная терапия активно применяется в лечении рака. Например, инжиниринг лимфоцитов, которые «настраиваются» на поиск и уничтожение злокачественных клеток с определенными маркерами.
Итоги 2017 года
2017 год принес настоящий водопад впечатляющих открытий и достижений в генотерапии.
Получены обнадеживающие клинические результаты в лечении гемофилии, серповидноклеточной анемии, слепоты (врожденный амавроз Лебера), нейродегенеративных заболеваний, рака (миемола и лимфома).
За прошедший год Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) были одобрены три новых вида генотерапии. Еще полтора десятка ожидают рассмотрения или находятся на разных стадиях клинических исследований.
Авторы обратили внимание на будущее генной терапии. Несмотря на все проблемы, связанные с предоставлением инновационного лечения в клиниках, в 2018 они ожидают колоссального прогресса.
Большую часть разработок в области генной терапии сегодня финансирует Национальный институт здравоохранения США, а испытания сосредоточены в Клиническом центре NIH.
Источник
