Иммунотерапия рака на базе CRISPR прошла первую фазу клинических испытаний

Американские ученые признали безопасной иммунотерапию двух видов рака, миеломы и саркомы, которая основана на использовании популярного геномного редактора CRISPR/Cas9. О результатах первых испытаний на трех добровольцах рассказала пресс-служба Пенсильванского университета.

© Medicimage / Globallookpress.com

«Мы пытались ответить на три вопроса — можно ли редактировать геномы Т-клеток подобным путем, будут ли они жизнеспособными и безопасными для пациентов. Первые результаты наших опытов показывают, что на все три вопроса мы получили утвердительный ответ», — прокомментировал один из авторов работы, иммунолог Эдвард Штадтмауэр.

Метод генетического редактирования CRISPR/Cas9 открыли семь лет назад сразу три группы генетиков, которые сейчас оспаривают первенство в отношении этого открытия. С тех пор метод пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для точечного редактирования генома почти со стопроцентной точностью.

Один из наиболее перспективных вариантов использования CRISPR/Cas9 — починка систем самоуничтожения в раковых клетках. «Поломка» этих систем чаще всего становится причиной того, что опухоль появляется и начинает бесконтрольно размножаться. Кроме того, ученые давно пытаются приспособить его, чтобы обучать иммунитет распознавать раковые клетки, а также активнее бороться с ними.

Первые опыты такого рода начали проводить китайские ученые на мышах три года назад. Тогда специалисты успешно перепрограммировали Т-клетки, главных «дирижеров» иммунной системы, отключив ген PD-1, который ограничивал их агрессивность. Недавно китайские специалисты показали, что она относительно безопасна для людей, которые страдают от рака легких.

Генетический скальпель для рака

Штадтмауэр и его коллеги добились аналогичных результатов, используя CRISPR/Cas9 для того, чтобы удалить сразу три гена, включая PD-1, и вставки новой последовательности ДНК, которая помогает Т-клеткам распознавать опухолевые тельца. Как объясняют ученые, подобные модификации генома научили иммунные тельца бороться сразу с двумя видами опухолей — миеломой, раком костного мозга, и саркомой, новообразованиями из клеток соединительной ткани.

Проверив, как эта методика работает на животных, исследователи получили разрешение проводить клинические испытания. В них участвовали три добровольца, у которых диагностировали подобные формы рака. Эти эксперименты, как отмечает Штадтмауэр, стали первыми тестами CRISPR-иммунотерапии, проведенными на территории США.

Первую фазу этих тестов провели для того, чтобы проверить, насколько эта форма иммунотерапии безопасна. Для этого ученые извлекли Т-клетки из кровотока пациентов, модифицировали их ДНК, размножили и ввели в организм добровольцев. Как показали последующие наблюдения, иммунные тельца прижились и начали самостоятельно делиться и участвовать в жизнедеятельности организма.

С другой стороны, ни в одном случае ученые пока не зафиксировали никаких видимых улучшений. Это может быть связано как с тем, что биологи ввели небольшое количество клеток в тело пациентов, так и с ошибками при редактировании генома.

В ближайшее время Штадтмауэр и его коллеги планируют провести новые, более длительные и масштабные эксперименты. В частности, биологи планируют проверить несколько разных вариантов редактирования геномов Т-клеток и их ввода в организм.

Статья опубликована на сайте Пенсильванского университета

Присоединяйтесь к нам ВКонтакте, будьте здоровы!