Вещество под названием камбинол (cambinol) замедляет отложение токсичных тау-белков в мозге при болезни Альцгеймера.
Впечатляющие возможности нового лекарства были доказаны в экспериментах с клеточными культурами и больными грызунами.
Напомним, тау-белок играет ключевую роль в развитии болезни Альцгеймера.
Этот токсичный «клеточный мусор» накапливается в больном мозге и нарушает функции нервных клеток.
Каждая клетка имеет четко отлаженную транспортную систему, по которой доставляются питательные вещества и удаляются продукты обмена. Здоровый мозг постоянно удаляет тау-протеин.
При болезни Альцгеймера этот белок накапливается, постепенно разобщая нейроны, нарушая память и обработку информации.
Сотрудники Университета Калифорнии в Лос-Анджелесе (США) предлагают новый способ остановить тау-протеины. Результаты нового исследования подтвердили: крошечная молекула камбинола останавливает накопление токсина.
«Было опробовано свыше 200 молекул-кандидатов на роль патогенетической терапии болезни Альцгеймера, но ни одно лекарство не стало Святым Граалем для неврологии. Наконец, мы нашли способ замедлить прогрессирование деменции», — заявил руководитель исследования Варгхезе Джон (Varghese John).
Камбинол блокирует тау-белок
Токсичный протеин захватывает здоровые ткани, используя микроскопические жировые «карманы» — клеточные экзосомы.Эти крошечные пузырьки обеспечивают дальнейшее распространение тау-белка.
Но что будет, если заблокировать формирование экзосом?
Анализируя поведение белка in vitro (в клеточных культурах) и in vivo (животные модели), исследователи обнаружили, что камбинол блокирует фермент nSMase2 – ключевое звено продукции экзосом. В одном эксперименте ученые использовали тау-несущие клетки, полученные из мозга умерших от Альцгеймера людей. Они смешивали эти клетки со здоровыми, наблюдая распространение токсичного белка. Но чудо — процесс прекращался при добавлении камбинола!
Новое лекарство от Альцгеймера?
Ученые считают, что ингибиторы фермента nSMase2 (нейтральной сфингомиелиназы 2 типа) могут помочь в лечении Альцгеймера. Но перспективных лекарств много, только не все они способны преодолевать мозговой барьер — ГЭБ. Эксперименты на животных показали, что камбинол действует на мозг.
По мнению авторов, новое лекарство позволит бороться не только с болезнью Альцгеймера, но и с другими патологиями, в основе которых лежит накопление тау-белка. Это первичная возрастная таупатия, болезнь Пика, болезнь Литико-Бодига и другие.
«Понимание механизма — первый шаг к новым лекарствам. С камбинолом мы многое узнали о клеточных механизмах таупатий», — заявила соавтор исследования Карен Гилис (Karen Gylys) из Университета Калифорнии в Лос-Анджелесе.
В настоящее время американские ученые трудятся над созданием препаратов, которые усиливают действие камбинола. Если испытания на животных пройдут успешно, в ближайшие пару лет первые пациенты добровольцы смогут проверить его возможности.
Источник
