Успешно прошли клинические испытания еще одного метода генной терапии

Ученые сообщают об успешном проведении очередного этапа клинических испытания метода лечения бета-талассемии, основанного на редактировании генома клеток. Если раньше таким способом был вылечен один пациент, в нынешнем этапе испытания участвовало 22 человек. Пятнадцать из них в результате смогли полностью избавиться от проявлений болезни, состояние остальных улучшилось. Исследователи будут следить за состоянием участников эксперимента, чтобы проверить, нет ли у него пока неизвестных долгосрочных последствий.

© Pixabay

Бета-талассемия – генетическое заболевание крови, вызываемое мутацией в гене, кодирующем одну из частей гемоглобина. В результате у человека формируется не обычный вариант молекулы гемоглобина (гемоглобин A), а гемоглобин F, который в норме вырабатывается лишь до рождения и должен смениться на гемоглобин A после родов. Когда мутации оказываются в обеих копиях гена, болезнь может протекать очень тяжело. Лечения как такового не существует, только регулярные переливания крови и пересадка костного мозга, если удастся найти донора.

Для генной терапии бета-талассемии у пациентов выделяют стволовые клетки крови, редактируют их геном, исправляя дефектный ген, и запускают обратно в организм, где эти клетки начинают производить эритроциты с правильным гемоглобином A. Подробнее о генной терапии бета-талассемии можно прочитать в особом очерке.

Хотя метод показался себя эффективным и безопасным, у него есть и проблемная сторона. Подобно другим видам терапии, связанным с редактированием генома, он очень дорог, и непонятно, насколько доступен он окажется для 300 тысяч человек в мире, страдающих от этой болезни, большинство из которых живет в развивающихся странах.

Результаты исследования опубликовал New England Journal of Medicine
Источник

Где купить лекарства дешевле

Актуальная цена в аптеках на лекарство сегодня. Посетите лучшие интернет-аптеки с быстрой доставкой:

 
  Понравилась статья? Поделись с друзьями в соц.сетях:
.
Новости медицины и здоровья в мире сегодня:

  • :mrgreen:
  • :neutral:
  • :twisted:
  • :arrow:
  • :shock:
  • :smile:
  • :???:
  • :cool:
  • :evil:
  • :grin:
  • :idea:
  • :oops:
  • :razz:
  • :roll:
  • :wink:
  • :cry:
  • :eek:
  • :lol:
  • :mad:
  • :sad:

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.

Новости медицины.