Новое лекарство от болезни Паркинсона

Изучение болезни Паркинсона получило новый толчок: американские ученые не только объяснили механизм образования белковых кластеров, но и предложили для лечения болезни один из ныне существующих лекарственных препаратов.

В журнале Neuron сотрудники Северо-Западного Университета рассказали о роли глюкозилцерамида в накоплении токсических белковых кластеров из альфа-синуклеина внутри дофаминовых нейронов. По мнению врачей, именно они вызывают заболевание.

Но самое главное — новый способ лечения болезни Паркинсона. Авторы публикации утверждают, что уже используемый препарат из группы ингибиторов глюкозилцерамид синтетазы замедляет накопление патологических белковых кластеров в клетках мозга.

«Некоторые компании создают ингибиторы синтетаз для подавления продукции липидов, а мы успешно применили аналогичное лекарство для очистки нейронов в ходе эксперимента. Было продемонстрировано, что замедление агрегации токсичных субстанций защищает нервные клетки», — говорит профессор Джозеф Мацзулли (Joseph Mazzulli).

Болезнь Паркинсона убивает дофаминовые нейроны

Болезнь Паркинсона — прогрессирующее заболевание, которое характеризуется гибелью дофаминпродуцирующих клеток в черном веществе головного мозга. Эти клетки выделяют дофамин — ключевое вещество-посредник для нашей двигательной сферы.

Основными симптомами болезни Паркинсона являются тремор, медлительность и скованность движений. Нередко у больных наблюдаются эмоциональные изменения, нарушение сна, депрессия, затруднение речи, проблемы с жеванием, запоры.

Заболевание в основном проявляется после 60 лет, но в небольшом проценте случаев диагностируется ранняя болезнь Паркинсона. По мере ухудшения симптомов становится труднее справляться с повседневными делами и вести самостоятельную жизнь.

В мире насчитывается более 10 миллионов человек, страдающих этим заболеванием.

Мутации GBA1 и болезнь Паркинсона

Профессор Мацзулли поясняет, что ведущим фактором отложения токсичных протеинов является мутация в гене глюкоцереброзидазы (GBA1). Этот ген отвечает за синтез белка, необходимого для правильного функционирования клеточных лизосом — центров утилизации глюкозилцерамида и прочих жировых веществ.

Человек с одной мутантной копией гена GBA1, унаследованной от одного из родителей, подвержен болезни Паркинсона, а уровень глюкозилцерамида у него выше.

Наличие сразу двух мутантных копий — по одной от каждого родителя — ведет к возникновению болезни Гоше (глюкозилцерамидного липидоза), которая характеризуется тотальным расстройством функций лизосом накоплением в организме жировых веществ.

Мутантный ген GBA1 не обязателен

Не пытаясь вмешиваться в генетические механизмы, ученые сосредоточились на медикаментозном лечении болезни Паркинсона. Для начала они вырастили из стволовых клеток пациентов дофаминовые нейроны без мутаций GBA1, и подтвердили накопление в них альфа-синуклеиновых кластеров. Профессор Мацзулли предположил, что превращение нормального альфа-синуклеина в его токсичную форму не обязательно зависит от наличия мутантного гена GBA1.

При более тщательном исследовании выяснилось, что глюкозилцерамид непосредственно превращает сложную форму альфа-синуклеина в токсичные кластеры. Это натолкнуло на мысль, что для лечения болезни Паркинсона нужно бороться с вредным липидом.

Ингибиторы глюкозилцерамид синтетазы — препараты, разрабатываемые для людей с болезнью Гоше — выглядят оптимальным решением проблемы.

На остальные вопросы должны ответить дальнейшие клинические испытания.
Источник

Понравилась статья? Поделись с друзьями в соц.сетях:

Присоединяйтесь к нам ВКонтакте, будьте здоровы!

Где купить лекарства дешевле

Актуальная цена в аптеках на лекарство сегодня. Посетите лучшие интернет-аптеки с быстрой доставкой:

.
Новости медицины и здоровья в мире сегодня:

  • :mrgreen:
  • :neutral:
  • :twisted:
  • :arrow:
  • :shock:
  • :smile:
  • :???:
  • :cool:
  • :evil:
  • :grin:
  • :idea:
  • :oops:
  • :razz:
  • :roll:
  • :wink:
  • :cry:
  • :eek:
  • :lol:
  • :mad:
  • :sad:

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.

Новости медицины.